细胞治疗
通用型细胞平台
非病毒定点整合CAR-T平台
增强型T细胞平台

Quikin CAR-T Platform非病毒定点整合CAR-T平台

非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART）利用CRISPR基因编辑技术实现基因敲除和CAR元件的定点稳定整合。Quikin CAR-T具有工艺简单、制备时间短、产品均一性高等优点，还避免了随机整合导致的致瘤风险，属于GA黄金甲生物CAR-T管线的升级版技术平台。该平台开发的PD1-CD19-CART产品，具有PD1基因敲除和CAR均一性稳定表达双重优势；本平台还可用于多个免疫检查点敲除增强型CAR-T细胞的制备，快速生产通用型CAR-T细胞并开发动态调控的安全型CAR-T产品等，为今后CAR-T细胞改造提供了强有力的技术支持。

细胞与基因治疗大事记

2023年，全球首款全人源靶向BCMA CAR-T疗法“福可苏”（伊基奥仑赛注射液）在中国获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）
2022年，国内首款用于治疗r/r MM的CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛（Cilta-cel） 获得FDA批准上市
2021年，中国首款CAR-T产品阿基仑赛注射液获得中国NMPA批准上市，用于治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）
2020年，CRISPR/Cas9基因编辑技术获得诺贝尔化学奖
2019年6月，全球首款治疗地贫的基因疗法药物Zynteglo获得欧盟EMA批准上市
2019年5月，全球首款治疗SMA的基因疗法药物Zolgensma获得FDA批准上市
2018年，第一款基于CRISPR/Cas9的体内基因治疗临床实验（EDIT-101）被FDA批准，用于治疗Leber先天性黑朦10型（LCA）
2017年，全球首款CAR-T产品Kymriah获得FDA批准上市，用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）
2016年，第一代单碱基编辑器被开发
2013年11月，第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9（成簇的规律性间隔的短回文重复序列）问世
2012年，全球首款AAV基因疗法药物Glybera获得欧盟EMA批准上市，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)
2010年，第二代基因编辑技术TALENs（转录激活样效应因子核酸酶）问世
2003年，全球首款基因治疗药物Gendicine获得中国NMPA批准上市，用于治疗头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）
2001年，第一代基因编辑技术ZFNs（锌指核酸酶）问世
1990年，全球首例基因治疗临床试验被FDA批准，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）
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