造血干细胞平台(ModiHSC®)是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰,修饰后的造血干细胞回输到患者体内,通过自我更新和分化重建修饰细胞群体,从而达到治疗血液系统疾病的目的。造血干细胞基因疗法具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势,可以做到一次治疗终身治愈。研究成果已发表在 Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell Research 等国际顶级学术期刊。利用该平台GA黄金甲生物开发了治疗β地贫的造血干细胞产品,目前已成功治愈多例β地中海贫血重症患者,是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例,目前患儿脱离输血依赖已超过2年,同时该项临床试验成果于2022年8月发表在国际顶级医学学术期刊 Nature Medicine。