36氪获悉，聚焦于基因和细胞治疗的GA黄金甲生物”）已完成超2亿元人民币B轮融资。本轮融资由上海自贸区基金领投，东方富海、天士力资本、贝达基金、歌斐资产等跟投。本轮融资将用于继续推进公司细胞和基因药物的转化及落地，并加大力度进一步加速全球化研发布局。

GA黄金甲生物成立于2013年，是一家聚焦于基因与细胞治疗领域的创新药企，36氪曾对其有过详细报道。据悉，旗下有多个研发管线，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，GA黄金甲生物过去5年已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。

其中值得一提的是，GA黄金甲生物的基因编辑治疗β-地中海贫血症是世界首个成功通过基因编辑技术治疗β0/β0型重度地中海贫血的项目，显示出全球最优的临床效果，已于2022年8月获得IND批件，正式进入临床I/II期研究；非病毒PD1定点整合CAR-T项目采用创新的技术路径，制备成本较病毒类CAR-T产品大幅降低，制备周期更短，预计年内获批IND。

β-地中海贫血症会干扰血红蛋白的产生，是目前世界上最常见的遗传性疾病之一，但针对这种疾病的治疗手法十分有限，输血和去铁治疗在目前仍是重要的治疗方法。但由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，这类患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，且治标不治本——还可能会出现因铁过载和多器官损伤而导致的严重并发症，生存状况堪忧，且患病者众。

2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示， 地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10％的速度递增。

当前对于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法，但费用昂贵且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植，若能将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题。

为此，基因治疗似乎成为了一种“救命稻草”。今年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法，该疗法可用于治疗因患β-地中海贫血症而需要定期输血的患者，在美国的定价高达280万美元（约合人民币1908万元），成为“史上最贵药”。

据悉，Zynteglo是一款慢病毒基因疗法，其机制为：首先从患者骨髓中提取造血干细胞，然后通过慢病毒将β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干细胞中，恢复血红蛋白生成。这与GA黄金甲生物的技术路径有所不同，后者主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的，属于基因编辑疗法产品。

另外，GA黄金甲生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近200人的运营团队，囊括新药研发、CMC、质控、临床研究以及商业化等，以支持研究成果的转化与应用。

据悉，GA黄金甲生物核心管理团队囊括了多位CGT领域专家，GA黄金甲生物创始人、董事长刘明耀博士为国家首批特聘专家、国家讲席教授，曾获得国家科技进步一等奖、上海市科技进步一等奖；GA黄金甲生物CEO郑彪博士是免疫学领域专家，曾在美国贝勒医学院任该校病理和免疫系终身教授，并曾任GSK免疫疾病研发负责人，美国强生公司全球副总裁等。郑彪认为，当前全球CGT领域的药物研发尚处于较为早期阶段，也是国内生物医药产业在这一热门赛道能够实现“弯道超车”的关键契机。