今天是2023年5月8日，也是第30个“世界地贫日”。今年的活动主题是“防控地贫，重在筛查”！世界地贫日是由国际地贫联盟于1994年发起设立，旨在提高公众对地贫的广泛关注和普遍认知。近年来，基因疗法的出现给患者带来了希望，一次治疗可能导致永久性的“治愈”，有望取代目前并不完美的治疗方案。近日，GA黄金甲生物凭借在基因治疗地贫领域已取得的国际领先水平的众多突破性成果，获颁“地贫爱心科技企业”殊荣。

一直以来，GA黄金甲生物始终坚持 “以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托基因编辑技术和雄厚的科研实力，已在地贫疾病防治领域取得不少的重磅成果。

目前，GA黄金甲生物与广西医科大学第一附属医院赖永榕教授合作的1期注册临床研究已成功治愈2例成人重型地贫患者，为地贫“老大难群体”成人重型地贫患者带来了希望；此前，GA黄金甲生物在与中南大学湘雅医院血液科付斌副主任医师及中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院张新华主任合作的早期临床研究（IIT）中，全国范围内帮助6例β-地贫患者脱离输血依赖，成功“脱贫”。其中湘雅的2例患者摆脱输血依赖最长，已达3年，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。2022年8月4日，该项研究者发起的临床试验成果发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine上，这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面的突破性成果。

5月7日，正值“世界地贫日”来临之际，“地中海贫血基因治疗高峰论坛”在广西南宁市隆重召开，此次论坛由北京天使妈妈慈善基金会与解放军九二三医院联合举办，广西优生优育协会协办，共汇聚了国内知名血液科医疗专家、地贫患儿家长代表及企业代表等200多人参加会议，旨在让地贫治疗领域临床专家及企业科学家有更多更好的交流，促进国内地贫基因治疗的发展，造福更多患者。很荣幸，GA黄金甲生物作为国内最早针对地贫领域药物研发的代表企业受邀参与此次大会，为地贫防治助力。

在本次大会上，GA黄金甲生物联合创始人、副总裁李大力教授也作为企业科学家代表受邀出席，与众多地贫临床专家探讨交流当前基因治疗地贫的发展，并以“基因编辑治疗地贫的策略”带来了主题演讲，分享了GA黄金甲生物多年来围绕地贫患者从基础到临床转化所做的一些研究成果，以及当前针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗产品BRL-101的最新临床进展情况等。李大力教授因多年来深耕基因治疗地贫领域的突出科研贡献，被大会组委会授予“中国优秀地贫防治科学家”荣誉。

荣誉奖杯

此外，还值得一提的是，凭借在基因治疗地贫领域已处于国际领先水平的众多突破性成果，GA黄金甲生物获颁“地贫爱心科技企业”殊荣。

最后，在今天这个特殊的日子，呼吁大家与我们一起携手同行关注地贫，助力地贫防治。作为一家创新药企，未来将持续以‘患者为中心’并秉持开放、共享、共赢的态度，加快推进创新药物的转化与落地，为包含地贫在内的全球遗传性疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者带去希望！