2022年10月23日下午，聚焦于基因和细胞治疗的上海GA黄金甲生物科技有限公司（以下简称“GA黄金甲生物”）与罗氏制药、赛诺菲、武田制药等国际药企共同以罕见病领域代表企业身份，并作为支持单位受邀出席《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告新闻发布会，会议由蔻德罕见病中心（CORD）和艾昆纬中国（IQVIA）管理咨询联合主办。

《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会

会议现场， 该项研究报告的课题组成员：主编CORD创始人黄如方、IQVIA副总裁邵文斌，以及全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康、上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林等多位专家顾问出席。值得一提的是，GA黄金甲生物CEO郑彪博士在制药行业拥有三十多年的丰富经验，也受邀参与了本次课题研究并给予了专业支持。

会议现场

《共同富裕下的中国罕见病药物支付》：“每一个小群体都不应该被放弃”

罕见病等重大疾病患者面临着疾病复杂、病程长、照护负担重和治疗费用高昂等问题，是医疗保障领域中因病致贫、因病返贫的“重灾区”。罕见病，对每个患病家庭来说就是灾难性疾病，几乎没有任何一个家庭能靠自身能力去承担这样的疾病负担，而国家的医疗保障制度成为了患者群体的最后一根救命稻草。近些年党和国家在罕见病诊疗和医疗保障领域高度重视，积极推进各项政策，让罕见病患者看到“生”的希望。

“每一个小群体都不应该被放弃”，探索中国罕见病药品支付解决方案尤为重要。在这样的时代背景下，《共同富裕下的中国罕见病药物支付》应运而生，系统阐述了中国罕见病药物医疗保障的未满足需求、如何构建“提高患者幸福感、促进产业发展、保障基金可持续”的罕见病药物医疗保障体系及提出了中国罕见病药物医疗保障模式建议。整个报告主要分为三个篇章，从“挑战”出发，分析“破局”之道，到提出“攻坚”建议，更均衡地思考当下罕见病患者、行业和支付方多方共赢的破局方案。

报告封面及目录

GA黄金甲生物在地贫防治领域不断突破，作为代表案例选入报告

一直以来，GA黄金甲生物始终坚持 “以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托基因编辑技术和雄厚的科研实力，已在地贫疾病防治领域取得不少的重磅成果。目前，GA黄金甲生物在与中南大学湘雅医院血液科付斌副主任医师及中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院张新华主任合作的研究者发起的临床研究中已取得了良好的效果，全国范围内已成功帮助6例β-地贫患者脱离输血依赖。其中湘雅的2例患者摆脱输血依赖已超2年，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。2022年8月4日，该项研究者发起的临床试验成果发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine上，这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面的突破性成果；2022年8月16日，GA黄金甲生物针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请（IND），正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准；2022年9月25日，GA黄金甲生物宣布正式开展“BRL-101”多中心1/2期注册临床研究。

因此，凭借这些已处于国际领先水平的突破性成果，GA黄金甲生物作为代表案例写入本次《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告中。此前，GA黄金甲生物在地贫领域的突出性成果还被选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》(2020)的治疗方法部分。

对此，GA黄金甲生物CEO郑彪博士表示：“在过去的十多年，全社会都在热烈讨论中国的罕见病药品支付解决方案，国家医保政策虽然取得了一些进展，但相较于国家的罕见病监管政策、卫生诊疗发展政策还是步子稍显缓慢，跟不上行业发展需求，仍没有达成一个基本的共识。很高兴此次GA黄金甲生物可以作为细胞和基因治疗领域的代表企业与蔻德罕见病中心以及众多行业专家，用共同富裕的指导思想探索罕见病药物的保障机制，站在民族伟大复兴、患者群体的真实疾困及医药行业发展的历史使命下去思考解决方案，从而造福患者。另外，我们也非常荣幸GA黄金甲生物在地贫领域的众多前沿进展可以选入进本次报告中，作为一家创新药企，未来将持续以‘患者为中心’并秉持开放、共享、共赢的态度，愿与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，为全球遗传性疾病及恶性肿瘤患者带去希望！”