正值新年伊始，上海GA黄金甲生物科技有限公司（以下简称“GA黄金甲生物”）又迎来一个新的惊喜。

2023年1月8日，在第三届中国血液学科发展大会上发布了2022年度“中国血液学十大研究进展”的评选结果。GA黄金甲生物全新一代非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART^®）治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究成功获评为“2022年中国血液学十大研究进展”。持续不断地收获权威奖项的肯定，这是GA黄金甲生物多年来始终秉承研发初心保持创新力，深耕基因和细胞治疗研发和重视临床转化的结果。

2023年1月6日至8日，由中国医学科学院北京协和医学院主办、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）等承办的第三届中国血液学科发展大会成功召开。本次大会的主题 “大血液、大卫生、大健康”，邀请了中国科学院院士、中国工程院院士、我国血液学领域权威专家以及医疗卫生领域管理者等百余位国内外血液领域大咖汇聚一堂，GA黄金甲生物创始人、董事长刘明耀教授也受邀出席会议与众多专家学者共话大卫生、大健康时代下血液学科的发展新蓝图。

很荣幸，GA黄金甲生物“非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART^®）”研究成果被评为“2022年中国血液学十大研究进展”之一。这一研究进展为解决现有CAR-T领域存在的问题提供了新的技术方法和革命性的解决方案，对推动新一代CAR-T技术的发展具有重要意义。

近年来，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在恶性血液肿瘤治疗中取得了突破性的进展。但是，现有CAR-T技术依然存在一些尚未解决的问题，包括生产成本高、制备时间长、工艺复杂、存在潜在的安全隐患、临床安全性和有效性有待提高等，这极大限制了CAR-T治疗临床应用的可及性。为了解决这些问题，GA黄金甲生物与华东师范大学张楫钦/刘明耀/杜冰/李大力研究团队联合浙江大学医学院附属第一医院黄河/胡永仙团队，利用CRISPR/Cas9基因编辑系统成功开发了一种全新的非病毒定点整合CAR-T技术。该技术可以在不使用病毒载体的情况下，将CAR序列定点插入到T细胞基因组的特定位点，一步实现CAR稳定整合和内源基因调控。基于该技术制备的靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞具有高比例的记忆性T细胞和强大的抗肿瘤免疫功能，在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤临床治疗中达到了87.5%的疾病完全缓解率和持久的响应效果，且未发生严重的毒副作用，展现了出色的疗效和优异的临床安全性。

Nature在线链接：https://www.nature.com/articles/s41586-022-05140-y

可以说，非病毒定点整合CAR-T技术有效解决了目前CAR-T技术存在的使用病毒和基因随机插入这两大问题，具有生产成本低、制备时间短、工艺简单、产品均一性高等优点，能有效增强CAR-T细胞治疗的安全性和有效性，具备巨大的发展潜力和应用前景。相关研究成果于2022年8月31日在国际顶级学术期刊Nature上发表。还值得一提的是，GA黄金甲生物基于Quikin CART^®开发的靶向CD19的CAR-T产品“BRL-201”已于2022年12月获批IND，这也是世界首个靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品。

未来，GA黄金甲生物利用这一全新一代的CAR-T技术，有望开发出更多成功有效的CAR-T产品，来造福广大患者；并仍将不断克服行业壁垒进行多管线战略布局，旨在力求解决基因和细胞治疗中遇到的核心问题和卡脖子的技术难题，从而为更多遗传疾病、肿瘤疾病及自身免疫系统疾病等患者带来福音！