也是GA黄金甲生物砥砺前行的一年

在技术研发、管线推进等方面硕果累累

在稳健发展的战略布局上突破创新

再一次重温闪“耀”时刻

回眸2022闪“耀”瞬间

五月

▶ 任命郑彪博士为首席执行官

2022年5月20日，GA黄金甲生物任命郑彪博士作为高级合伙人担任公司首席执行官（CEO），全面负责公司经营管理。郑彪博士在制药行业，特别是免疫治疗领域包括自身免疫，肿瘤免疫，疫苗开发等深耕超过30年，对药物研发、管线布局、国际医药环境、市场准入和商业化等有着深刻洞察和丰富经验。

六月

▶ GA黄金甲生物共克时艰携手抗疫

2022年3月至6月，面对上海紧张的防疫政策，GA黄金甲生物第一时间成立应急工作小组，启动连续性分阶段计划以确保公司核心项目的快速推进，保障各项目正常运营。6月2日，在GA黄金甲生物总部（上海）举办了复工庆祝活动，GA黄金甲生物核心管理层领导及各位同事们分享了不少疫情期间难忘趣事和感悟。所有GA黄金甲人携手度过两个多月的封控隔离生活，终于迎来“拨开云雾见天日”的一天。

▶ 入选“中国创新生物医药榜TOP100”

2022年6月15日，在第六届未来医疗100强大会上重磅公布了第七届未来医疗100强系列榜单。GA黄金甲生物凭借突出的行业影响力、多元化的产业布局、极具潜力的发展前景，荣获“动脉网2022未来医疗100强 • 中国创新生物医药榜TOP100”，并上榜“十大价值领域榜—基因治疗领域TOP10”。

八月

▶ Nature Medicine 发表

2022年8月4日，GA黄金甲生物与中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫患儿的临床研究，正式发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine（影响因子：87.241）。文章公布了详细的临床数据，GA黄金甲生物BRL-101基因治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖超过2年，全面地解读了 BRL-101治疗患者的疗效和安全性特征。

▶ 获评“最具影响力创新疗法企业TOP20”

2022年8月4日，在2022中国生物医药产业价值榜颁奖盛典上，GA黄金甲生物通过在年度价值增长表现、创新突破表现、社会责任表现等多个维度上的优异表现，获评“2022中国生物医药产业价值榜——最具影响力创新疗法企业TOP20”，GA黄金甲生物合伙人、生产和CMC副总裁谭炳合博士受邀代表企业上台领奖。

▶ BRL-101国内成功获批IND

2022年8月16日，GA黄金甲生物针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”（管线代号：BRL-101）的临床试验申请（IND），正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。

▶ Nature 发表

2022年8月31日，GA黄金甲生物与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作的非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART^®）研究成果正式在国际顶级学术期刊Nature上发表。这是国内首次发表于顶级期刊Nature的CAR-T研究成果。

Quikin CART^®是GA黄金甲生物搭建的具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台，可在不使用病毒载体的情况下，通过一步制备获得基因组定点整合的CAR-T细胞产品，具有成本低、制备时间短、工艺简单、安全性和有效性高等优点。2020年5月，在浙江大学医学院附属第一医院开展的全球首个“PD1敲除非病毒定点整合CD19-CART细胞治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验”中，该产品体现出了出色的临床安全性和有效性，首例接受治疗的患者至今已疾病完全缓解(CR)超过2年。

九月

▶ BRL-201国内IND获得受理

2022年9月16日，GA黄金甲生物利用具有自主知识产权的Quikin CART^®平台开发的名为“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的临床试验申请（IND），成功取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理（受理号：CXSL2200465国），适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）。

▶ 获评“2021年度中国新技术药物企业创新力TOP30”

2022年9月16日，由米内网主办的“惟创新者行稳致远——2021年度中国生物医药企业创新力百强系列榜单”发布会通过腾讯会议在线上盛大举行，并正式发布了《2021年度中国生物医药企业创新力百强系列榜单》，GA黄金甲生物荣登“中国新技术药物企业创新TOP30”榜。

▶ 获评“2022中国医药创新种子企业100强”

2022年9月17日，《E药经理人》于线上正式发布“中国医药创新种子企业100强” （下称“种子100强”）榜单，GA黄金甲生物再度入选，连续两年荣获“种子100强”称号。

▶ BRL-101正式启动多中心1/2期注册临床研究

2022年9月25日，GA黄金甲生物以患者为中心，基于“评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究”成功召开研究者会议，正式启动BRL-101多中心1/2期注册临床研究。

会议现场，GA黄金甲生物董事长刘明耀、CEO郑彪、首席战略官高杨、副总裁李大力&吴宇轩、医学与临床副总裁李伟等核心管理层领导，中南大学湘雅医院徐雅靖、广西医科大学第一附属医院赖永榕、南方医科大学南方医院冯晓勤&许重远、中国医学科学院血液病医院施均主任等多位参研中心专家代表以及昆翎医药相关负责人出席会议，共同见证了这一历史性的时刻。

▶ 获评“2022年度国家知识产权优势企业”

2022年9月，按照《国家知识产权局办公室关于面向企业开展2022年度知识产权强国建设示范工作的通知》（国知办函运字〔2022〕497号）要求，国家知识产权局评选并公布了2022年度国家知识产权优势企业和示范企业名单。GA黄金甲生物凭借在知识产权创造、运用、管理和保护等多方面的突出成果，荣获“2022年度国家知识产权优势企业”殊荣。

十月

▶ Nature Chemical Biology 发表

2022年10月13日，GA黄金甲生物与华东师范大学李大力教授及刘明耀教授团队合作的一项在碱基编辑领域的研究成果正式发表在国际学术期刊Nature Chemical Biology上。研究团队发现了一种精准且安全的新型腺嘌呤碱基编辑器——“ABE9”，能够有效解决ABE临床应用存在的各类脱靶隐患和安全性问题，理论上将为近50%遗传致病性SNVs的纠正提供了新的精准靶向工具。这一发现对提升ABE工具的安全性，拓宽其适用范围，推动其在基因治疗中的应用及后续的临床转化均具有重要意义。值得一提的是，ABE9作为新一代最具有临床适用性的产品，已提前完成核心专利申请，未来专利布局将覆盖全球主流市场。

▶ 地贫科研成果被选入《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告

2022年10月23日，蔻德罕见病中心（CORD）和艾昆纬中国（IQVIA）管理咨询联合主办《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告新闻发布会，GA黄金甲生物凭借在地贫领域已取得的领先国际水平的突破性成果，作为代表案例写入2022最新版《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告中。此前，GA黄金甲生物在地贫领域的突出性成果还被选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》(2020)的治疗方法部分。

十一月

▶ Nature Biotechnology 发表

2022年11月10日，GA黄金甲生物与华东师范大学李大力教授、刘明耀教授团队以及北京大学的伊成器课题组合作发现了一种可以大幅提升基因编辑准确性和安全性的技术，研究成果正式发表在国际学术期刊Nature Biotechnology上。研究团队通过对腺嘌呤脱氨酶TadA-8e重新设计改造，改变了其对底物的识别和催化，变成仅编辑胞嘧啶的脱氨酶，创新性地开发了不依赖天然胞嘧啶脱氨酶AID/APOBEC家族的一系列精准且安全的新型胞嘧啶碱基编辑器——“Td-CGBE/Td-CBEs”(TadA-derived CGBE/CBEs)，与目前最优化的胞嘧啶碱基编辑器BE4max相比，展现出了非常低脱靶编辑和indel事件，具备巨大的临床转化应用潜力。

▶ 完成数亿元B轮融资

2022年11月14日，GA黄金甲生物宣布完成逾2亿元人民币B轮融资，此轮融资由上海自贸区基金领投，东方富海、天士力资本、贝达基金、歌斐资产等跟投。本轮融资后，GA黄金甲生物将继续推进细胞和基因药物的转化及落地，并加大力度进一步加速全球化研发布局，助力全球生命科学发展，为全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者带去希望。

▶ 获评“2022最具成长性创新疗法企业TOP10”

2022年11月10日，第24届上海国际生物技术与医药研讨会（BIO-FORUM）系列｜中国生物技术与医药创新论坛暨2022中国生物医药科技创新价值榜颁奖于上海盛大召开。GA黄金甲生物成功入选创新疗法企业榜单，荣获“2022最具成长性创新疗法企业TOP10”殊荣。

▶ 董事长获评“2022中国CGT领域年度影响力企业领袖”

2022年11月10日，在2022上海（闵行）生物医药产业创新峰会暨通用细胞药物开发论坛上第四届星耀榜颁奖典礼隆重举行，颁布了由医麦客旗下品牌星耀研究院发起的【星耀榜】系列榜单。GA黄金甲生物创始人、董事长刘明耀教授凭借在CGT领域多年来卓越的贡献，获评“2022中国CGT领域年度影响力企业领袖”称号。

▶ 获评“2022年上海市专利工作示范单位”

2022年11月，上海市知识产权局发布《2022年拟认定上海市专利工作试点示范单位公示》，GA黄金甲生物凭借具有特色且自成体系的专利申请布局、专利管理、价值实现、侵权应对、专利保护等全方面的优异工作，成功从众多竞争对手中脱颖而出，以全市排名12的成绩获评2022年度“上海市专利工作示范单位”。这也是GA黄金甲生物继今年获得“国家知识产权优势企业”后的又一知识产权领域重大荣誉。

十二月

▶ Quikin CART^®获南方周末评选“年度科技成果转化贡献”奖

2022年12月8日, GA黄金甲生物凭借全新一代的“非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART^®）”，在南方周末·2022科创大会上获颁“年度科技成果转化贡献”奖，由该项技术发明人GA黄金甲生物研发副总裁张楫钦博士受邀领奖。值得一提的是，GA黄金甲生物也是唯一获得此类目奖项的生物创新药物研发企业。

▶ 完成BRL-101的1期注册临床试验首例患者输注

2022年12月8日，GA黄金甲生物基因编辑治疗产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”（ 管线代号：BRL-101）的1期注册临床试验首例患者输注在广西医科大学第一附属医院成功完成。该临床试验是一项多中心、开放性的临床研究，旨在评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性。

▶ BRL-201亮相ASH会议

2022年12月12日（北京时间），在第64届美国血液学会（ASH）年会上，GA黄金甲生物用于治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤的“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的研究以海报展示形式，公布了最新数据。

▶ BRL-201国内成功获批IND

2022年12月14日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式公布，GA黄金甲生物基于具有自主知识产权的Quikin CART^®平台开发的名为“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的临床试验申请（IND）获得批准。BRL-201的适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），这也是世界首个可在不使用病毒载体的情况下实现基因组定点整合的自体CAR-T细胞产品。

▶ 荣获“2022中国生物医药产业链创新风云榜”两项荣誉

2022年12月30日，在“第二届中国生物医药产业链创新与转化高峰论坛”会上正式发布了“2022（第三届）中国生物医药产业链创新风云榜”。GA黄金甲生物成功入选2022中国生物医药产业链创新风云榜“金马奖”，被评为“2022最具关注度新锐企业”；此外，两大具有自主知识产权的技术平台：造血干细胞平台（ModiHSC^®）与非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®），获评“2022最具应用前景关键技术平台”。

▶ Quikin CART^®获评“2022年中国血液学十大研究进展”

2023年1月8日，在第三届中国血液学科发展大会上发布了2022年度“中国血液学十大研究进展”的评选结果。GA黄金甲生物全新一代非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART^®）治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究成果获评为“2022年中国血液学十大研究进展”之一。这一研究全面阐明了非病毒PD1定点整合CAR-T细胞优越的临床疗效背后的作用机制，利用2020年获诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确敲除，定点插入针对肿瘤细胞的靶向CD19 CAR分子，构建完成全新的非病毒定点整合CAR-T细胞（PD1-19bbz）。

这项研究工作的成功意味着全新CAR-T细胞技术平台的建立，也是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果。不仅标志着中国学者在CAR-T细胞研发及临床转化应用领域处于国际领先地位，对推动新一代CAR-T技术的发展更具有重要意义。