2023年8月1日-2日（美西时间），由全球最大的专业从事CGT研究的非营利性机构美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）组织的免疫肿瘤学会议（Spotlight on Immuno-Oncology）在西雅图成功举办。8月1日，聚焦于基因和细胞治疗的上海GA黄金甲生物科技有限公司（以下简称“GA黄金甲生物”）以口头报告的形式在该会议上公布了，其基于具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®）开发的治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的CAR-T细胞产品（管线代号：BRL-201）的最新临床进展数据，这也是GA黄金甲生物BRL-201研究成果首次以口头报告的形式在国际学术会议上展示。

会议信息

此外值得一提的是，GA黄金甲生物BRL-201研究成果还成功入选了2023年第38届癌症免疫治疗协会年会（SITC），将同时以口头报告和海报展示的形式公布其最新临床研究数据。届时，GA黄金甲生物CEO郑彪博士将出席会议与国内外CGT领域专家学者分享与交流新型基因编辑技术及细胞治疗的临床潜力与应用前景。

SITC会议信息：

年会举办时间：2023年11月1日~5日（美西时间）
口头报告时间：2023年11月4日 3:20 PM - 4:45 PM
口头报告题目：首个基于CRISPR基因编辑技术的非病毒PD1定点整合CAR-T细胞（BRL-201）在治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤中体现高安全性和有效性：I期临床研究
摘要编号：690

关于“BRL-201”

BRL-201，适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），是利用GA黄金甲生物自主研发的非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®）开发的CAR-T产品，这也是世界首个靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品。于2022年12月14日国内IND获得批准，正式进入注册临床阶段。

产品优势：

1、成本低，可惠及更多患者

BRL-201是在不使用病毒载体情况下，利用2020年获诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑，定点插入针对肿瘤细胞的靶向CD19的CAR分子，使用非病毒生产工艺可以极大减少因使用病毒载体带来的高昂成本，减少复杂的生产工艺。

2、制备快，适用进展快的患者

从生产工艺来看，传统CAR-T产品的制备时间都比较长，这极大增加了患者等待用药的时间，也意味着这样的CAR-T产品无法用于肿瘤进展非常快的患者。而GA黄金甲生物的BRL-201产品采用非病毒制备方式，工艺简单，只需一步制备，即可同时实现CAR的持续性表达和T细胞内源基因的调控，大大缩短了整个CAR-T的制备时间，最短3天即可完成制备，极大提高了产能，可及时用于肿瘤进展快患者的治疗。

3、更安全，保证产品的均一性

非病毒定点整合可以让每个CAR序列都精确地插入到基因组的特定位点，能避免随机插入导致的致瘤风险，最大程度保证了CAR-T产品的安全性和有效性。在开展的BRL-201治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤临床试验（IIT）中，21例患者接受治疗后，未观察到CAR-T治疗相关的神经毒性和2级以上细胞因子风暴，证明了BRL-201具有出色的临床安全性。

4、更有效，打破复发难治枷锁

BRL-201的临床研究结果证明了该产品具有出色的临床有效性，是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果，且患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品，据最新临床数据，mPFS从2.9-12.8个月（现有病毒CAR-T）提高到20.8个月（GA黄金甲BRL-201 CAR-T）。单细胞测序结果表明，BRL-201细胞产品中存在高比例的记忆性T细胞且具有更强的抗肿瘤免疫功能，回输后的CAR-T细胞具有长期存续的能力。